کشف داروی آزمایشی دیستروفی ماهیچه‌ای
محققان دانشکدهٔ پزشکی پیتسبورگ ایالت پنسیلوانیا اقدام به ساخت دارویی به نام PTC124 کرده‌اند که می‌تواند ژن‌های معیوب را اصلاح کند و برخی بیماری‌های ژنتیکی را درمان کند ، این دارو می‌تواند هزاران بیمار را که برخی از آنها علاج ناپذیرند مانند دیستروفی عضلانی و فیبروز کیستی را درمان کند. به گزارش سرپرست این تحقیق دکتر Soyini Leeاستاد دانشکدهٔ پیستبورگ ، شکل کار این دارو که به صورت قرص می‌باشد به این شکل است که به ریبوزوم کرموزوم X وصل شده و ژن معیوب ساخت دیستروفین را وادار به ساخت پروتئین سالم برای عضلات می‌کند و باعث ترمیم آن می‌شود. Soyini اضافه کرد هزاران بیماری ژنتیک وجود دارند که می‌توانند از این رویکرد منفعت ببرند به گزارش یونایتدپرس، Soyini گفت ویژگی منحصربه فرد این دارو آنست که نه فقط یک جهش ژنی که باعث بیماری می‌شود، بلکه مجموعه‌ای از جهش‌ها را هدف می‌گیرد بنا به گزارش‌های رسیده PTC124با نوع خاصی از جهش مقابله می‌کند که بسته به این که کدام ژن جهش یافته باشد، علائم بسیار متفاوتی ایجاد می‌کند. به این ترتیب بالقوه می‌توان از آن علیه بسیاری از اختلالات ژنتیکی استفاده کرد. این دارو در مراحل پایانی آزمایش‌های بالینی قرار دارد و تا سال ۲۰۰۹ (زمستان ۱۳۸۷) وارد بازار خواهد شد.
